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东方网4月11日消息：再生障碍性贫血（AA）作为一种骨髓造血功能衰竭性血液病，因为发病初期症状不明显，通常很难察觉，又被称为“沉默的杀手”。再障在我国年发病率约为0.74/10万，15-25岁和65-69岁是两个高发年龄段。根据骨髓衰竭的严重程度一般可分为非重型、重型两种。其中，重型再生障碍性贫血（SAA）在我国年发病率大致为1.4-1.7/100万，以发病急、病情重，死亡率偏高为特点。
“再障更多是后天获得性的，病毒感染、长期接触X射线等电离辐射、化学药物和机体免疫异常等都可能是引发再障的因素。”北京协和医院血液内科主任医师韩冰教授日前在接受媒体采访时透露，儿童及年轻患者如果出现身材矮小、咖啡斑及骨骼异常等情况则有先天性再障的可能，家长应保持警惕。
韩冰教授介绍，“三低一高”是再障的一个主要特征：即以白细胞、红细胞及血小板为代表的全血细胞减少而淋巴细胞比例相对增高，临床表现主要为贫血、出血和感染。此外，通常还需要做骨髓涂片和骨髓活检，再排除其他引起血细胞减少的疾病后，才能做出再障的诊断。
据介绍，目前标准免疫抑制治疗方案血液学反应率仅70％左右，且完全血液学缓解率不高，其重要原因之一为患者体内残存造血干细胞较少。但TPO受体激动剂（TPO-RA）的出现突破了这一治疗瓶颈。“艾曲泊帕是一种口服、非肽类促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），可以与造血干/祖细胞膜受体结合可促进其增殖分化，产生扩增体内残存造血干细胞（HSC）的作用。”韩冰教授介绍，“同时还具有多重调节机制，如免疫调节、诱导免疫耐受及鳌合祛铁作用等，全方位地改善造血功能，并减少输血需求，提升了SAA患者的生存质量。”
2023年2月，艾曲泊帕获得国家药品监督管理局批准，用于既往对免疫抑制治疗缓解不充分的SAA患者，且其已被《再生障碍性贫血诊断与治疗中国指南（2022年版）》推荐用于SAA患者的治疗。这也意味着艾曲泊帕将为饱受重型再障困扰的患者，带来更多的选择。
血液罕见病是血液疾病中不可忽视的另一个领域，阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）就是其中之一。韩冰教授指出，创新疗法的涌现及我国血液疾病诊疗水平的不断提升给罕见血液疾病患者也带来更多希望和期待，如PNH这种罕见血液病的治疗就迎来了补体抑制剂治疗的新时代，有望为PNH患者带来更多的治疗选择。